Sponsoren für private Studie gesucht : Hoffnung für die kleine Mila
Mönchengladbach Mila, 8, hat Gangliosidose. Die vernichtende Diagnose einer tödlichen Krankheit. Die Ärzte raten dazu, das „Unvermeidliche“ einfach zu akzeptieren. Aber Milas Eltern geben nicht auf. Gemeinsam mit vielen engagierten Helfern finden sie auf ihrer weltweiten Suche tatsächlich einen Wirkstoff. Für Mila wie ein Wunder. Eine eigene Studie soll jetzt auch anderen betroffenen Kindern helfen.
Mila ist ein süßes kleines Mädchen. Sie interessiert sich für Tiere und manches andere, was 8-jährige gut finden. Wenn Gleichaltrige dabei sind, ist sie schüchtern. „Weil sie weiß, dass sie anders ist“, sagt ihr Vater. Mila war mit drei ein ganz normales kleines Mädchen. Aber dann hat sie die Fähigkeit, zu sprechen, verloren, kann heute nicht mehr alleine laufen, ist bei allem auf Hilfe angewiesen.
Nicole Kapturczak und Lothar Möller können sich noch an das Entsetzen erinnern, vor drei Jahren in der Düsseldorfer Uniklinik. Endlich gab es eine Diagnose für Töchterchen Mila, damals fünf Jahre alt, eine vernichtende: Gangliosidose 1 Typ 2, eine seltene und tödliche Lipid-Speicher-Erkrankung, auch Derry-Syndrom genannt, bei der einige toxische Substanzen nicht mehr abgebaut werden können. Betroffene leiden an vergrößerten Organen, Herzproblemen, Muskel- und Knorpelschwächen sowie neurologischen Beeinträchtigungen. Die Lebenserwartung: zehn bis elf Jahre. „Genießen Sie die Zeit, die Ihnen noch bleibt. Und ruinieren Sie sich nicht auch noch, indem Sie nach der unwahrscheinlichen Heilung suchen“, war der Rat der Ärzte. Die Diagnose veränderte Milas Leben und das der Eltern. Doch Aufgeben war für die Eltern keine Option.
Der Vater wandte sich zunächst hilflos an den befreundeten Apotheker Oliver Dienst. Zusammen machten sich beide auf die Suche und recherchierten über die Erkrankung. „Zeit ist unser wichtigster Faktor, denn die haben wir nicht“, sagt Lothar Möller, der mit Hilfe von Oliver Dienst ein weltweites Netzwerk aufbaute. Zufällig stießen sie auf den Biochemiker Dr. Axel Heinemann, der die Recherche über medizinische Datenbanken intensivieren konnte. Und ... sie wurden fündig: Aloxistatin heißt der Wirkstoff eines Schweizer Unternehmens, der wie durch ein Wunder für Mila eine Verbesserung brachte. Aloxistatin ist von der Firma 2015 patentiert worden und wurde gegen diverse Speicherkrankheiten eingesetzt. Für ein ukrainisches Kind mit der gleichen Diagnose, wie Mila, kam er jedoch zu spät. Die Idee, Aloxistatin bei an Gangliosidose erkrankten einzusetzen, sei sozusagen „versandet“, so Vater Lothar Möller. Genau dort setzte man wieder an und verabreichte Mila unter der Aufsicht der Uniklinik Gießen und der Kinderärztin Dr. Christina Lampe, die sich vorwiegend mit seltenen Krankheiten befasst, den Wirkstoff.
Nach nun sechs Monaten „Behandlung“ mit Aloxistatin ist Mila aufmerksamer, konzentrierter und wesentlich fitter. Sie kann sogar wieder lächeln, Töne wie ein „Nein“ von sich geben und sich nicht nur aus der Bauchlage aufrichten, sondern auch, gestützt an ihren Rollstuhl einige Schritte machen. Sie kann jetzt sogar wieder essen und trinken und das schon fast selbstständig. Für die Eltern ein echtes Wunder. Mila bittet nun auch wieder darum, auf die Toilette gehen zu können, was die letzten Jahre unmöglich war. Befürchtete unbekannte Nebenwirkungen und die zahlreichen Krampfanfälle wie in der Vergangenheit blieben aus. „Wenn wir die Krankheit gestoppt kriegen, wäre das eine Sensation“, sagt Milas Mutter Nicole Kapturczak, „nicht mehr permanent Angst haben zu müssen, wäre das Größte.“
Inzwischen wird ein weiteres ungarisches Kind mit dem Wirkstoff behandelt. Ebenfalls mit Erfolg.
Um den rund 6 000 anderen Kindern mit Gangliosidose auf der Welt zu helfen, wollen Lothar Möller und Oliver Dienst nun „auf eigene Faust“ eine Studie ins Leben rufen. 150 Kinder sollen weltweit mit Aloxistatin therapiert werden, um ein Arzneimittel mit dem Wirkstoff bis zur Zulassungsreife zu entwickeln. Dafür werden Sponsoren und Helfer*innen gesucht. „Sämtliche Spendengelder sollen zu 100 Prozent in die Forschung investiert werden“, sagt Apotheker Oliver Dienst. Über 7 Millionen Euro sind dafür vonnöten. 1 Millionen ist bereits gesammelt. Jetzt hoffen die Eltern und Initiatoren auf weitere Sponsoren.
Mehr Info: unter
https://milas-weg.de/ und https://youtu.be/RyTo0Mph_3Q
Spenden kann man über den Verein Löwenkinder auf das gleichnamige Spendenkonto bei der Sparkasse Krefeld, IBAN DE 7832 0500 0000 1300 1300, BIC SPKRDE 33
Kennwort: Mila
